غادرت كاثي تاي الجامعة لتؤسس أول شركة لها في مجال التكنولوجيا الحيوية في سن 18 عامًا. وفي غضون 11 عامًا منذ ذلك الحين، أطلقت العديد من الشركات الأخرى. ساعدت شركتها الأولى شركات الاختبارات الجينية على تفسير نتائجها؛ والثانية تقدم خدمات الرعاية الصحية الرقمية.

مشروعها الأخير، الذي أعلن عن بعض التعيينات الرئيسية الأولى في 30 أكتوبر، انحرف عن الاتجاه السائد. رَابِطَة، التي أطلقت على نفسها اسم Biotech Barbie، تشير أحيانًا إلى أحدث شركاتها باسم مشروع مانهاتن – الاسم المستخدم له جهود الولايات المتحدة لتطوير قنبلة ذرية في الأربعينيات – وتركز الآن طموحاتها في مجال ريادة الأعمال على هدف مثير للجدل: تغيير الجينوم في الأجنة البشرية للوقاية من الاضطرابات الوراثية.

يقول تاي: “لدينا واجب تجاه المرضى الذين يعانون من أمراض منهكة وغير قابلة للشفاء”. “أغلبية الأمريكيين يدعمون هذه التكنولوجيا.”

لكن الكثير من العلماء يشعرون بالقلق. تم إطلاق مانهاتن جينوميكس، الاسم الرسمي لأحدث شركتها، ومقرها في مدينة نيويورك، هذا الصيف. شارك تاي في تأسيس الشركة مع إريونا هيسولي، الرئيس السابق للعلوم البيولوجية في العلوم البيولوجية الهائلة، وهي شركة دالاس، تكساس تركز على إزالة الأنواع المنقرضة. اتصلت شركة أخرى وقائية في جنوب سان فرانسيسكو، كاليفورنياأعلنت في 30 أكتوبر الماضي أنها تعتزم أيضًا استكشاف تحرير الجينات في الأجنة البشرية.

وحتى الآن، لم تكشف أي من الشركتين عن تفاصيل خططها العلمية، مثل الأمراض التي ستستهدفها، والتقنيات التي ستستخدمها. يقول تاي إن شركة Manhattan Genomics ستجري أبحاثًا مكثفة واختبارات السلامة قبل محاولة إنشاء أطفال معدلين وراثيًا. ومن بين الموظفين الجدد الذين تم الإعلان عنهم هذا الأسبوع، عالم في أخلاقيات علم الأحياء وعالمان من ذوي الخبرة في علم الأحياء الإنجابي للرئيسيات غير البشرية، وهي المهارات اللازمة لاختبار سلامة تحرير الأجنة.

ومع ذلك، يقول بعض الباحثين إنه من السابق لأوانه التفكير في تسويق تقنيات تحرير الجينات للأجنة البشرية، وهي عملية تحمل إضافة إضافية. مخاطر السلامة والمعضلات الأخلاقية مقارنة بعلاجات تحرير الجينات الموجودة حاليًا في السوق لعلاج أمراض الدم لدى الأطفال والبالغين.

يقول ألكسيس كومور، عالم الكيمياء الحيوية بجامعة كاليفورنيا سان دييغو، الذي يدرس تقنيات تحرير الجينات: “إن مستوى السلامة مرتفع للغاية”. “نحن بالتأكيد لم نصل إلى هناك بعد.”

علاجات كريسبر

لسنوات، ظل مجال تحرير الجينات يعمل في ظل هي جيانكوي، عالم الفيزياء الحيوية الصيني الذي أعلن في عام 2018 أن لقد قام بتحرير أجنة بشرية لتعزيز مقاومة الأطفال الناتجة لفيروس نقص المناعة البشرية. وتم زرع هذه الأجنة في الأم، وولدت فتاتان معدلتان جينياً. كان حينها السجن ثلاث سنوات بتهمة “ممارسة الطب غير القانوني”. (كانت هناك علاقة شخصية بين تاي وهو في وقت سابق من هذا العام، لكن تاي يقول إن الاثنين انفصلا منذ ذلك الحين وأنه لا يشارك في مانهاتن جينوميكس.)

وقد أدان العلماء عمله إلى حد كبير، حيث دعا كثيرون إلى وقف جميع الاستخدامات السريرية لتحرير الجينات الوراثية لدى البشر. بعض الدول لديها قيود على مثل هذه البحوث. ففي الولايات المتحدة على سبيل المثال، لا يجوز استخدام الأموال الفيدرالية في دراسات التعديل الجيني على الأجنة البشرية، ولا تستطيع إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة الموافقة على الاستخدام السريري للأجنة المعدلة وراثيا.

وسط هذا الاضطراب، تسارعت وتيرة تحرير الجينات في الخلايا غير الإنجابية. أول علاج معتمد لتحرير الجينات في العالم يستخدم نظام قص الحمض النووي المسمى CRISPR-Cas9 لتحرير الحمض النووي في خلايا الدم الجذعية. ويعالج هذا العلاج، الذي تمت الموافقة عليه في عام 2023، اثنين من اضطرابات الدم الوراثية. وفي وقت سابق من هذا العام، تم استخدام طريقة ذات صلة تسمى التحرير الأساسي لتحرير الحمض النووي لخلايا الكبد علاج مخصص للرضيع الذي يعاني من اضطراب التمثيل الغذائي.

تأثيرات جانبية

لكن تحرير الخلايا غير الإنجابية يختلف، أخلاقيًا وعلميًا، عن تحرير الأجنة، كما يقول جونجيو هوانج، عالم الأحياء الذي يدرس التطور الإنجابي في جامعة صن يات صن في قوانغتشو، الصين. قد تتصرف أدوات تحرير الجينات بشكل مختلف في الجنين عنها في الخلايا غير الإنجابية. ويعني تحرير الجنين أيضًا أن التغيرات الجينية ستنتقل إلى الجيل التالي، مع ما يترتب على ذلك من عواقب يصعب التنبؤ بها.

تغييرات الحمض النووي غير المرغوب فيها يقول كومور: إن هذا الاحتمال باستخدام أي تقنية لتحرير الجينات، يمكن أن يكون له تأثيرات كارثية على الجنين أكثر من تلك التي قد تحدث في عضو واحد، لأنها يمكن أن تؤثر على كل خلية في الجسم خلال المراحل الحاسمة من النمو. وتقول إن عددًا صغيرًا جدًا من الأشخاص سيحتاجون إلى تعديل الجينات في أجنتهم، نظرًا لأن الكثير منهم يمكنهم بالفعل استخدام الجينات. الاختبارات الجينية لفحص الأجنة بحثًا عن الطفرات المسببة للأمراض.

لاحظ تاي وهيسولي أن الأساليب المستخدمة لتعديل الجينات تطورت بشكل كبير منذ تجاربه. أحدث التقنيات مثل تحرير قاعدة ونهج آخر يسمى التحرير الأولي, تقدم دقة محسنة مقارنة بتحرير CRISPR-Cas9 التقليدي. لا تتطلب أي من هاتين التقنيتين كسر شريطي الحمض النووي، وهو أمر ضروري لطريقة تحرير الجينات الأصلية بتقنية كريسبر، وخطوة يمكن أن تسبب تغييرات جذرية في الكروموسومات في الأجنة. يقول تاي: “لقد حدث الكثير من التقدم الجديد في مجال تحرير الجينات لجعله أكثر أمانًا ودقة”.

لكن الباحثين ما زالوا يتعلمون النطاق الكامل للتغيرات الجينية غير المرغوب فيها التي يمكن أن يسببها تحرير القواعد، كما يقول كومور. وتضيف أنه لا يُعرف سوى القليل عن الأساليب الأحدث، مثل التحرير الأولي.

وفي عام 2015، كان هوانغ وزملاؤه أول من قام بالتعديل الجيني للأجنة البشرية¹. (لم يتم زرع الأجنة في الأم). ومنذ ذلك الحين، واصل العمل مع الأجنة باستخدام التحرير الأساسي، ويقول إن هذه التقنية واعدة، ولكنها ليست جاهزة للعيادة. ويوافق هيسولي على أن الطرق تحتاج إلى مزيد من الدراسة، خاصة في الأجنة. وتقول إن النهج الذي ستختاره شركة مانهاتن جينوميكس في نهاية المطاف سوف تمليه، جزئيًا على الأقل، الأمراض التي تقرر التركيز عليها أولًا.

ويصف هوانج توقيت إطلاق شركة مانهاتن جينوميكس بأنه “غير مناسب”. ويقول إن التكنولوجيا لم تنضج بعد، ولا الأخلاقيات والإجماع الاجتماعي والإطار القانوني لاستخدام التكنولوجيا.