كريسبر-كاس9 العلاج بالتحرير الجيني لقد خفض عدد الناس إلى النصف مستويات الكولسترول في تجربة سريرية صغيرة – مما يزيد الآمال أنه مع مزيد من الدراسة، يمكن تسخير تحرير الجينات في يوم من الأيام لتوفير علاج شامل لسبب شائع من مرض قلبي.

وفي الدراسة، استخدم الباحثون تقنية كريسبر لتعطيل جين يسمى أنغبتل3 يساعد على تنظيم مستويات الجزيئات الدهنية، بما في ذلك البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL) أو الكوليسترول “الضار” والدهون الثلاثية في الدم. ويرتبط كلا النوعين من الجزيئات بزيادة خطر الإصابة بالسرطان أمراض القلب والأوعية الدمويةوانخفضت مستوياتهما بنسبة 50% تقريبًا لدى الأشخاص الذين عولجوا بأعلى جرعة من العلاج¹.

وحتى الآن، تلقى العلاج 15 شخصًا فقط. ولكن، إذا سارت الأمور على ما يرام في الدراسات المستقبلية، يأمل الباحثون في ذلك تحرير الجينات قد يحرر يومًا ما عشرات الآلاف من الأشخاص من الأنظمة اليومية لأدوية خفض الكوليسترول.

يقول لوك لافين، المتخصص في أمراض القلب الوقائية في مستشفى كليفلاند كلينك في أوهايو والمحقق الرئيسي في التجربة: «يا لها من ثورة أن نكون قادرين على القيام بذلك». “من الناحية النظرية، إنها فكرة رائعة: يمكننا الانتقال من العلاج المزمن إلى شيء يتم تنفيذه مرة واحدة.”

ويضيف أن هذه الثورة ستستغرق سنوات: وستكون هناك حاجة إلى المزيد من اختبارات السلامة لجعل هذا المفهوم حقيقة واقعة. وهناك تساؤلات حول تكلفة مثل هذا العلاج، وما إذا كان المستهلكون على استعداد لتبنيه. لكن نتائج التجربة — نشرت في نيو انغلاند جورنال اوف ميديسين في 8 نوفمبر – هي الأحدث التي تظهر نتائج واعدة في تسخير تقنيات تحرير الجينات لمعالجة بعض الأمراض الأكثر شيوعًا.

حلم دام عقدًا من الزمن

يقول كيران موسونورو، طبيب القلب في كلية بيرلمان للطب بجامعة بنسلفانيا في فيلادلفيا: “إن السيناريو الذي أحلم به بالنسبة لي هو تطبيق علاجات تحرير الجينات على نطاق واسع”. “هذه الأشياء قادمة.”

منذ ما يزيد قليلاً عن عقد من الزمان، تساءل موسونورو عما إذا كان من الممكن تسخير تحرير الجينات بتقنية كريسبر-كاس9، ثم التكنولوجيا الجديدة، لمنع أو علاج القاتل الرئيسي في العالم: أمراض القلب والأوعية الدموية. لقد طرح الفكرة على عدد قليل من أصحاب رأس المال المغامر. يقول: “لم يكن أحد مهتمًا على الإطلاق”. وبدلاً من ذلك، أرادوا التركيز على الاضطرابات الوراثية النادرة.

الآن، يقول موسونورو إنه يعرف حوالي اثنتي عشرة شركة تنوي استخدام تحرير الجينات لمعالجة ارتفاع نسبة الكولسترول. وتشمل مشاريع القلب والأوعية الدموية الأخرى علاجات لحالة نادرة تسمى الداء النشواني ترانسثيريتين، والتي يمكن أن تؤدي إلى قصور القلب. بدأت شركة التكنولوجيا الحيوية CRISPR Therapeutics في زوغ بسويسرا – وهي الجهة الراعية للتجربة الحالية للكوليسترول – العمل على علاج تحرير الجينات لعلاج ارتفاع ضغط الدم. يقول موسونورو، وهو أيضًا أحد مؤسسي شركة تسعى إلى علاجات مماثلة: “إنها أرض خصبة”.

ولكن التحول من الأمراض النادرة إلى الأمراض الأكثر شيوعا سوف يتطلب دراسات سلامة كبيرة قادرة على اكتشاف الآثار الجانبية غير العادية، ولم يتم استخدام العلاجات القائمة على كريسبر إلا في بضع مئات من الأشخاص حتى الآن.